Клиника Иашвили подтверждает прогресс у части детей после приема лекарства от ахондроплазии

Детская центральная больница имени Иашвили сообщает, что от приема лекарства от ахондроплазии у части детей наблюдается прогресс в росте — на 1-3 сантиметра.

Речь о препарате «Восоритид», который, по словам специалистов, действительно оказывает действие, и в общей сложности инъекции в этой больнице получают 11 детей.

В Иашвили агентству IPN педиатр Эка Канделаки рассказала и о побочных эффектах: после получения инъекции наблюдалась аллергическая реакция и падение давления, что является нормальным согласно протоколу лечения.

«Вчера мы получили новый поток, а именно добавилось 5 детей, всего 11 детей проходят лечение препаратом «Восоридит» для лечения ахондроплазии. В первом потоке было 6 детей, которые находятся у нас с 15 ноября по 15 января.

Инъекции проводятся ежедневно, задержаться в клинике приходится на час: у каждого пятого после инъекции проявилась местная аллергическая реакция, что является нормальным. Также наблюдалось падение давления — и это ожидаемо. Детей с такой реакцией мы удерживаем в клинике подольше, а затем отпускаем домой», — заявили в медучреждении.

Врачи сообщают, что на первом этапе они оценивали эффективность препарата в течение 3 месяцев после начала лечения.

«15 ноября мы начали инъекции, а 15 февраля провели оценку, на основании которой у четырех детей в течение 3 месяцев мы получили увеличение на 1 см и 4 мм, а также — на 1 см и 8 мм и на 3 и 2 см», — отметили в клинике.

Оценка воздействия «Восоритида» проводится специалистами каждые три месяца.

«Сохранится ли этот темп — все индивидуально», — говорит педиатр Эка Канделаки.

Напомним, препарат для детей с нарушением роста и формирования костей «Восоридит» был завезен в Грузию в ноябре 2023 года. До этого родители детей с ахондроплазией, некоторые активисты и другие граждане на протяжении нескольких месяцев требовали от властей финансирования препарата. В июле Координационный совет по редким заболеваниям утвердил Национальный протокол по ахондроплазии.

Отметим, ахондроплазия встречается у одного новорожденного из 40 000 и характеризуется задержкой роста конечностей, что приводит к аномальному развитию позвоночника и черепа.

Лекарством «Восоритид» уже лечатся в США и Европе. Он вызывает раздражение специфического рецептора, называемого рецептором натрийуретического пептида-В, который снижает активность гена регуляции роста и стимулирует рост костей.

Компания BioMarin, которая создала препарат «Восоритид» (VOXZOGO) и который был сертифицирован Агентством по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), а также Европейским медицинским агентством (EMA), управляющим медицинскими продуктами в Евросоюзе, сообщила о средней цене лечения препаратом в течение года в США — в 2021 году сумма составляла 300 000 $.