Семеро детей с мышечной дистрофией Дюшенна получили первую дозу препарата Givinostat

Сегодня, 15 октября, первую дозу препарата Givinostat получили семеро детей с мышечной дистрофией Дюшенна. Об этом Radio Tavisupleba сообщила Тако Гогаладзе, которая ранее опубликовала в FB фото с подписью:
«Вот и наша первая доза Givinostat».

Напомним, в Грузии около 100 детей с мышечной дистрофией Дюшенна. В течение двух лет их родители требовали от государства ввезти и финансировать четыре типа препаратов, одобренных FDA: Duvyzat (givinostat), Agamree (vamorolone), exon-skipping терапии Exondys 51, Vyondys 53 и Amondys 45, а также Elevidys — генную терапию. За это время скончалось два ребенка с синдромом Дюшенна.

До того как государство согласилось на ввоз препаратов, родители детей с этим заболеванием провели 45 дней/ночей здания Канцелярии протестуя под дождём и ветром, под постоянным прессингом, на фоне попыток дискредитации со стороны проправительственных СМИ и представителей власти, а также благодаря беспрецедентной общественной поддержке. Им даже говорили, что они мешают туристам(!). Студенческое движение "Защити ИлиаУни" сделало невроятно, организовав круглосуточный стрим, им удалось собрать в общей сложности 2 миллиона 300 тысяч лари на помощь детям.