Родители детей с миодистрофией Дюшенна требуют помощи от правительства Грузии

Родители детей, страдающих миодистрофией Дюшенна, требуют в Тбилиси встречи с премьер-министром Ираклием Кобахидзе.

Акция у Госканцелярии назначена на 15:00.

Миодистрофия Дюшенна — тяжелое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью и атрофией. Из всех форм миодистрофии дистрофия Дюшенна имеет наиболее неблагоприятный прогноз. Болезнь поражает преимущественно мальчиков, симптомы (падения, нарушения походки) обычно проявляются в возрасте 3–5 лет. К 10–12 годам пациенты часто теряют способность ходить. Заболевание прогрессирует, приводя к тяжелым сердечно-сосудистым и дыхательным расстройствам. Средняя продолжительность жизни, как правило, составляет 20-30 лет.

«В Грузии около 100 детей страдают дистрофией Дюшена. Государство не предпринимает шагов для спасения их жизней. Мы, родители, проводили протесты у Министерства здравоохранения и Государственной канцелярии, а также неоднократно писали премьер-министру Ираклию Кобахидзе с просьбой о встрече, но до сих пор не получили ответа», — заявил Закро Гвишиани, глава общественной организации, созданной родителями больных детей.

Ранее мышечная дистрофия Дюшенна была неизлечима, врачи могли лишь немного замедлить прогрессирование заболевания с помощью гормональной терапии. Но несколько лет назад FDA был одобрен препарат генной терапии — Elevidys (деландистроген моксепарвовек). Он может применяться с ограничением по возрасту.

Нужна всего одна инъекция, но это один из самых дорогих препаратов в мире — стоимость около 3 млн долларов.

То, как родители в Грузии за детей стоят до конца, все помнят по ситуации с ахондроплазией (редкой формой карликовости). Тогда протесты не останавливались, пока правительство не включило лечение ахондроплазии в список госпрограмм и не закупило лекарство. Терапия вазоритидом в Грузии началась с 2023 года.