Препарат для лечения ахондроплазии уже в Грузии

Препарат для лечения ахондроплазии уже в Грузии. Об этом сообщила родительница одного из детей, которому поставлен этот диагноз, Макуна Гочиашвили.

«Сижу и рыдаю, в то же время смеюсь, и в это же время не могу стерпеть до послезавтра, чтобы не сказать вам. Несколько минут назад я узнала, что лекарство прибыло и уже находится в клинике Иашвили. Послезавтра наши подростки получат свою первую дозу. Лекарство доставлено!», — пишет она.

Дети с диагнозом ахондроплазия на протяжении месяцев боролись за то, чтобы препарат «Восоритид» был доставлен в Грузию. В результате чего 24 мая диагноз был добавлен в государственную программу по редким заболеваниям. Документ был подписан премьер-министром Грузии Ираклием Гарибашвили.

Ахондроплазия встречается у одного новорожденного из 40 000 и характеризуется задержкой роста конечностей, что приводит к аномальному развитию позвоночника и черепа.

Лекарством «Восоритид» уже лечатся в США и Европе.

Он вызывает раздражение специфического рецептора, называемого рецептором натрийуретического пептида-В, который снижает активность гена регуляции роста и стимулирует рост костей.

Компания BioMarin, которая создала препарат «Восоритид» (VOXZOGO) и который был сертифицирован Агентством по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), а также Европейским медицинским агентством (EMA), управляющим медицинскими продуктами в Евросоюзе, сообщила о средней цене лечения препаратом в течение года в США — в 2021 году сумма составляла 300 000 $.